近日 ，一款“一针抵一套豪宅 ”的罕见病药物引发业内关注 。该药物是诺华最新获得美国FDA批准用于治疗两岁及以上已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因疗法Itvisma 。
随着越来越多高价基因疗法进入市场 ，这些单剂量、有望治愈疾病的治疗方式不断刷新着美国高价药物榜单。不过，高昂的价格 、市场推广的挑战 、医保报销等问题仍困扰基因药物的发展 。
据诺华披露 ，新疗法Itvisma的定价为259万美元（约合人民币1800万元） ，高于该公司早些年上市的一款同类产品Zolgensma 。Zolgensma上市初期定价212.5万美元（约合人民币1500万元），目前仅适用于2岁以下儿童。
不过 ，第一财经记者查询一份今年早些时候发布的公开报告发现 ，即便是这款价格高达259万美元的“天价药 ”，也才勉强跻身全球最贵药物排名前十 。
《Fierce Pharma》今年8月发布了一份特殊报告 ，聚焦2025年美国市场上最昂贵的药物 。在排名前十的药物中 ，大部分为价格高昂的基因疗法所占据。
2025年迄今，全球最贵药物排名位居榜首的是生物医药公司协和麒麟（Kyowa Kirin）的一款治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的基因疗法Lenmeldy，单剂定价425万美元 。这款药物于2024年3月获美国FDA批准上市 ，定价打破了此前由CSL公司开发的血友病B基因疗法Hemgenix的纪录 。Hemgenix单剂价格为350万美元 ，曾“霸榜”全球最昂贵药物头衔长达16个月。该药物于2023年11月获美国FDA批准。
在全球最贵药物排名中，单剂价格超过300万美元总共有四个药 ，除了Hemgenix之外 ，美国基因疗法公司Sarepta Therapeutics的一款治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法Elevidys单剂售价320万美元，排名第三；蓝鸟生物的镰状细胞疗法Lyfgenia和另一款治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的药物Skysona ，价格分别为310万美元和300万美元 。
在这一榜单中 ，诺华的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma价格仅排名第九 。排名第八位的是蓝鸟生物的一款治疗输血依赖性β地中海贫血的基因疗法Zynteglo，价格为280万美元。排名第十位的是Vertex制药与CRISPR Therapeutics共同研发的一款治疗镰状细胞病、β地中海贫血的基因药物Casgevy ，价格为220万美元 。
有分析人士指出 ，当前全球基因治疗市场正处于从概念验证走向规模化商业化的拐点 。从这些“天价药 ”的销售来看，全球范围内“有价无市 ”都是一个现实问题。
在这一背景下 ，一些基因疗法公司也面临经营困境 ，需要“输血” 。最典型的案例是蓝鸟生物，虽然近年获得多项基因疗法批准，而且价格不菲 ，但商业化并不成功 。以该公司300万美元一针的基因疗法Lyfgenia为例 ，2024年第三季度销售额仅1000万美元。另一款价格类似的基因疗法Skysona在2023年整个完整上市年的销售额也仅为1240万美元 。2024年全年，蓝鸟生物的三款基因疗法Zynteglo 、Skysona和Lyfgenia共治疗37名患者 。今年6月 ，蓝鸟生物被私募股权公司Carlyle和SK Capital收购。
此前 ，辉瑞的血友病B基因疗法Beqvez也曾以超过300万美元的价格推向市场，但因医生和患者对血友病基因疗法兴趣有限等原因 ，辉瑞于2025年2月停止了Beqvez的全球商业化 。
相比之下 ，诺华的Zolgensma商业化较为成功 。2024年该药物销售额12亿美元，与上年持平 ，2025年上半年销售额为6.24亿美元。
Zolgensma于2023年在中国国内获得批准 ，不过据第一财经记者了解，该药物仅在特定医院进行注射。一位上海大型三甲医院神经内科知名专家对记者表示 ，这些药物定价过高 ，在中国的临床推广比较困难，患者难以负担得起 。
未来，如何在创新与可及性之间找到平衡 ，是制药公司 、监管机构和支付方需要共同面对的课题 。
一位正在进行基因药物研发的临床专家向第一财经记者指出：“罕见病药物的支付仍是个困局 ，需要整个研发界和产业界的投入。从支付端来看，未来将形成患者支付、医保支付加上商业保险 、慈善组织合力的格局 ，从研发端来讲 ，也要保证企业有一定的利润，才有能力持续投入研发和产业化 。 ”
相关数据显示 ，全球基因疗法市场规模在2024年达到90亿美元 ，预计2025年将增至115亿美元，预计到2033年将突破646亿美元 ，复合年增长率为27.6％ 。
从基因疗法的开发商角度来看 ，他们强调“一次用药 ”相比“慢性治疗”更具经济价值。诺华就表示，如果以10年时间跨度来看 ，Itvisma一次性疗法比现有需要长期用药的疗法成本低35%至46% 。
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